提要：3月29日，國家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于征求體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）（征求意見稿）（全文附后）。其中明確指出：對體細(xì)胞臨床研究進(jìn)行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)過備案在相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

正文——

近年來，備受資本市場追捧的細(xì)胞治療，很可能迎來重大政策變革。3月29日，衛(wèi)健委最新發(fā)布《關(guān)于征求體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》（以下簡稱草案）其中解讀中明確，體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案后可以轉(zhuǎn)入臨床應(yīng)用并進(jìn)行收費(fèi)。該草案開始向社會公開征求意見至4月14日。

然而，就在一個月前，國家衛(wèi)健委曾公布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理?xiàng)l例（征求意見稿）》（以下簡稱《征求意見稿》），旨在規(guī)范生物技術(shù)的臨床階段研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，并向社會公開征求意見，意見反饋截止時間3月27日。

從內(nèi)容上看，這兩個文件一脈相承，剛剛公布的草案更是在細(xì)節(jié)和實(shí)際操作上給出了更明確的信號。兩則文件發(fā)布以后，引起了醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)、科研學(xué)術(shù)單位等社會各界廣泛討論。

據(jù)了解，在腫瘤臨床研究中，細(xì)胞治療一直備受關(guān)注，曾被認(rèn)為是抗擊癌癥的轉(zhuǎn)折，并在歐美等發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體以多種方式開始進(jìn)入臨床應(yīng)用。我國醫(yī)療機(jī)構(gòu)也開展了大量臨床研究，患者希望接受高質(zhì)量細(xì)胞治療的呼聲日益增高。

國家衛(wèi)生健康委最新發(fā)布了《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）（征求意見稿）》，對體細(xì)胞臨床研究進(jìn)行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)過備案在相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用。北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部免疫學(xué)系副主任王月丹表示，管理辦法的試行讓這一技術(shù)進(jìn)入“轉(zhuǎn)化應(yīng)用”惠及更多患者。

他說：“以前，細(xì)胞治療只能通過藥監(jiān)局作為藥品來批準(zhǔn)。可能國外細(xì)胞治療批準(zhǔn)了很多年，甚至三五年咱們的病人也用不到，醫(yī)生也很著急。有了這個辦法，就可以在臨床進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，在實(shí)驗(yàn)的基礎(chǔ)上如果有好的方法就可以直接在臨床應(yīng)用了。這樣有利于一些嚴(yán)重疾病，比如癌癥病人可以早一點(diǎn)應(yīng)用到這種先進(jìn)療法?！?/p>

體細(xì)胞治療在我國的研究歷史超過20年，但各種醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)用水平參差不齊。國內(nèi)腫瘤免疫治療學(xué)家、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院院長助理任軍表示國家管理部門加大了對新型技術(shù)的監(jiān)管力度，臨床機(jī)構(gòu)是接觸患者的第一站，臨床機(jī)構(gòu)發(fā)生的所有問題，國家都會進(jìn)行監(jiān)督和管理。無論是研究還是轉(zhuǎn)化過程，醫(yī)療機(jī)構(gòu)相當(dāng)于支撐的平臺，有專家團(tuán)隊(duì)，有既往研究的結(jié)果，這就保證了病人權(quán)利和治療的安全性。

管理辦法提到，國家衛(wèi)生健康委采取飛行檢查等方式對備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專項(xiàng)檢查或有因檢查，并將檢查結(jié)果公示。王月丹指出，從技術(shù)上看，我國的腫瘤細(xì)胞免疫療法走在世界前列。他說：“我們國家在科研水平上至少屬于第一梯隊(duì)，例如CAR-T細(xì)胞，這是最新的治療腫瘤的免疫方法，我們在世界上注冊登記的CAR-T細(xì)胞案例數(shù)量是最多的，比美國還要多?！?/p>

此前多年，免疫細(xì)胞療法雖未經(jīng)批準(zhǔn)，卻在醫(yī)療機(jī)構(gòu)普遍開展臨床應(yīng)用，大部分三甲醫(yī)院都有能力開展。三年前，“細(xì)胞療法”因一起不良事件被公眾知曉。此后原國家衛(wèi)計(jì)委發(fā)文叫停，要求自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)按“臨床研究”規(guī)定執(zhí)行后，石家莊患乳腺癌的章女士，遠(yuǎn)赴日本進(jìn)行了細(xì)胞免疫治療，三期價格高達(dá)170萬人民幣。

體細(xì)胞治療的“臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用”是否可以收費(fèi)？管理辦法明確，體細(xì)胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關(guān)費(fèi)用。體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案后可以轉(zhuǎn)入臨床應(yīng)用，由申請備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照國家發(fā)展改革委等4部門《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)醫(yī)療服務(wù)價格改革意見的通知》有關(guān)要求，向當(dāng)?shù)厥〖墐r格主管部門提出收費(fèi)申請。

任軍表示：“細(xì)胞治療無法做到完全均一化，一定是個性化的診療。國家對此的物價收費(fèi)也是根據(jù)成本和投入，物價部門做相應(yīng)規(guī)定。我想收費(fèi)應(yīng)該明確，給患者做多少個細(xì)胞的回輸，應(yīng)該有‘量’的概念而不能用‘次’，用含混概念容易導(dǎo)致混亂。比如，收費(fèi)應(yīng)該是一個療程給病人回輸幾次，一次細(xì)胞數(shù)量有多少，有范圍界定來定下物價標(biāo)準(zhǔn)?！?/p>

國家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于征求體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）（征求意見稿）意見的函

各有關(guān)單位：

　　為規(guī)范和促進(jìn)體細(xì)胞治療臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用，我委起草了《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》（征求意見稿），經(jīng)商國家藥監(jiān)局同意，現(xiàn)面向社會公開征求意見。公開征求意見時間截至2019年4月14日，可通過傳真或電子郵件方式提出意見建議。

　　傳????真：010-68791869

　　電子郵箱：zdzxzqyj@163.com

　　附件：1.　體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）（征求意見稿）

　　　　　2.　體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）解讀

國家衛(wèi)生健康委辦公廳

2019年3月29日

附件1

  體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行） （征求意見稿）

第一章  總  則

第一條 為滿足臨床需求，規(guī)范和促進(jìn)體細(xì)胞治療臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用，依照《中華人民共和國藥品管理法》和《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》等法律法規(guī)，制定本辦法。

第二條 體細(xì)胞治療是指來源于人自體或異體的體細(xì)胞，經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細(xì)胞在體外的激活、誘導(dǎo)、擴(kuò)增、傳代和篩選，以及經(jīng)藥物或其他能改變細(xì)胞生物學(xué)功能的處理。

第三條 本辦法適用于由醫(yī)療機(jī)構(gòu)研發(fā)、制備并在本醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開展的體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

按照本辦法管理的體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目目錄由國家衛(wèi)生健康委制定并進(jìn)行動態(tài)管理。

第四條 開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其臨床研究項(xiàng)目和轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目均應(yīng)當(dāng)具備相應(yīng)條件，在國家衛(wèi)生健康委備案，并在備案項(xiàng)目范圍內(nèi)開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

第五條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)是體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的責(zé)任主體，對體細(xì)胞制備的質(zhì)量負(fù)責(zé)。

第六條 國家衛(wèi)生健康委負(fù)責(zé)體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的管理工作，參照藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范的核心技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)組織制定和發(fā)布《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》，組建體細(xì)胞治療專家委員會，為體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用規(guī)范管理提供技術(shù)支撐和倫理指導(dǎo)，建立和維護(hù)體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用登記備案信息系統(tǒng)（以下簡稱備案信息系統(tǒng)）。

第七條 國家衛(wèi)生健康委負(fù)責(zé)對體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行監(jiān)督檢查，省級衛(wèi)生健康行政部門負(fù)責(zé)行政區(qū)域內(nèi)備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)的日常監(jiān)督管理，發(fā)現(xiàn)問題和存在風(fēng)險時及時督促醫(yī)療機(jī)構(gòu)采取有效處理措施，并報告國家衛(wèi)生健康委。

第二章  醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案管理

第八條 開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)具備以下條件，并提交醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料（附件1）。

（一）三級甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)，具備較強(qiáng)的醫(yī)療、教學(xué)和科研能力，具有與所開展體細(xì)胞治療項(xiàng)目相應(yīng)的診療科目并完成藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案；

（二）承擔(dān)過省級及以上科技部門或衛(wèi)生健康行政部門立項(xiàng)的體細(xì)胞治療領(lǐng)域研究項(xiàng)目；

（三）具有與開展體細(xì)胞治療相適應(yīng)的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、臨床醫(yī)師、實(shí)驗(yàn)室技術(shù)人員、質(zhì)量控制人員及其他相關(guān)人員；

（四）具有符合《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》要求，滿足體細(xì)胞制備所需要的實(shí)驗(yàn)室以及相應(yīng)的設(shè)施設(shè)備；

（五）建立體細(xì)胞治療質(zhì)量管理及風(fēng)險控制制度體系，具有與所開展體細(xì)胞治療相適應(yīng)的風(fēng)險管理和承擔(dān)能力；

（六）成立學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會，建立本醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目立項(xiàng)前審查制度。

第九條 體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目應(yīng)當(dāng)具備以下條件，并由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提交臨床研究項(xiàng)目備案材料（附件2）。

（一）具備充分的科學(xué)依據(jù)，用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，或用于嚴(yán)重威脅生命和影響生存質(zhì)量的疾病，旨在提高現(xiàn)有治療方法的療效；

（二）適應(yīng)證明確、臨床研究設(shè)計(jì)合理，且有前期研究基礎(chǔ)；

（三）通過本機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會的科學(xué)性審查和倫理委員會的倫理審查，并由醫(yī)療機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人審核立項(xiàng)；

（四）具有相應(yīng)的項(xiàng)目研究經(jīng)費(fèi)支持。

第十條 體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段應(yīng)當(dāng)具備以下條件，并由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提交轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案材料（附件3）。

（一）在臨床研究取得體細(xì)胞治療安全性、有效性等證據(jù)的基礎(chǔ)上，總結(jié)形成針對某種疾病（適應(yīng)證）的治療方案和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)（包括細(xì)胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數(shù)和療程等）；

（二）通過本機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會的轉(zhuǎn)化應(yīng)用評估審查和倫理委員會的倫理審查；

（三）具有完善的體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用持續(xù)評估方案。

第十一條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)在備案信息系統(tǒng)登記并上傳備案材料掃描件，同時將紙質(zhì)件提交省級衛(wèi)生健康行政部門。省級衛(wèi)生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內(nèi)完成形式審核，提交國家衛(wèi)生健康委。

第十二條 國家衛(wèi)生健康委自收到備案材料之日起2個月內(nèi)組織體細(xì)胞治療專家委員會進(jìn)行評估，向社會公示完成備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目清單，接受社會監(jiān)督。

經(jīng)查不符合備案條件的，可整改后再次提交備案材料，整改期不少于6個月。

第十三條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行首次機(jī)構(gòu)備案時，須同時提供醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料和臨床研究項(xiàng)目備案材料。新增臨床研究項(xiàng)目時，只需提交臨床研究項(xiàng)目備案材料。

第十四條 參與多中心體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)符合醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案條件，由牽頭單位負(fù)責(zé)匯總提交醫(yī)療機(jī)構(gòu)及臨床研究項(xiàng)目備案材料。

第三章  項(xiàng)目過程管理與體細(xì)胞制備質(zhì)量控制

第十五條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)嚴(yán)格按照《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

第十六條 體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目經(jīng)備案轉(zhuǎn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，不得擅自擴(kuò)大適應(yīng)證范圍。如果需要擴(kuò)大適應(yīng)證范圍，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)重新備案開展臨床研究。

第十七條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立完備的體細(xì)胞治療質(zhì)量管理體系，保證體細(xì)胞制備質(zhì)量的標(biāo)準(zhǔn)化和臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方案實(shí)施的規(guī)范化。

第十八條 開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用須遵循倫理原則和國家有關(guān)法律法規(guī)，涉及倫理問題時提交醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理委員會討論。

臨床研究階段不得向受試者收取任何研究相關(guān)費(fèi)用。

第十九條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)根據(jù)信息公開原則，在備案信息系統(tǒng)上逐例報送體細(xì)胞治療項(xiàng)目開展情況數(shù)據(jù)信息，公開項(xiàng)目進(jìn)展和不良反應(yīng)的發(fā)生及處置等有關(guān)情況，并對登記內(nèi)容的真實(shí)性負(fù)責(zé)。

第二十條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立健全檔案管理制度，有效管理分析體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用有關(guān)數(shù)據(jù)信息，原始資料應(yīng)當(dāng)至少保存30年。

第二十一條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立完善的培訓(xùn)機(jī)制，對開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的人員進(jìn)行業(yè)務(wù)和倫理學(xué)知識培訓(xùn)。

第二十二條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)對進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用的項(xiàng)目，應(yīng)當(dāng)繼續(xù)積累數(shù)據(jù)，開展系統(tǒng)評估，按年度進(jìn)行總結(jié)，每年1月20日前向省級衛(wèi)生健康行政部門提交上一年度工作報告。

第二十三條 體細(xì)胞制備應(yīng)當(dāng)符合《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》的基本原則和相關(guān)要求。

第二十四條 體細(xì)胞制備應(yīng)當(dāng)優(yōu)先采用已經(jīng)獲得批準(zhǔn)用于人體的或符合藥典標(biāo)準(zhǔn)的原材料，最大限度地降低制備過程中的污染、交叉污染，確保持續(xù)穩(wěn)定地制備符合預(yù)定用途和質(zhì)量要求的體細(xì)胞。

每批次制備的體細(xì)胞必須留樣備查。

第二十五條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)授權(quán)體細(xì)胞制備質(zhì)量受權(quán)人全權(quán)負(fù)責(zé)體細(xì)胞制備工藝全過程的質(zhì)量，負(fù)責(zé)對制備的體細(xì)胞進(jìn)行簽批放行。未經(jīng)體細(xì)胞制備質(zhì)量受權(quán)人簽批的體細(xì)胞不得應(yīng)用于臨床。

第四章  監(jiān)督管理

第二十六條 國家衛(wèi)生健康委采取飛行檢查等方式對備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專項(xiàng)檢查或有因檢查，并將檢查結(jié)果公示。

第二十七條 省級衛(wèi)生健康行政部門做好本轄區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的日常監(jiān)督管理，每年向國家衛(wèi)生健康委報送監(jiān)督管理工作報告。

第二十八條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)中體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用有以下情形之一的，省級衛(wèi)生健康行政部門應(yīng)當(dāng)責(zé)令其暫停體細(xì)胞治療臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目，整改期不少于6個月，并將有關(guān)情況報告國家衛(wèi)生健康委。  

（一）醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞治療質(zhì)量管理體系不符合要求； 

（二）項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和質(zhì)量受權(quán)人不能有效履行其職責(zé)； 

（三）不及時報告發(fā)生的嚴(yán)重不良反應(yīng)或不良事件、差錯或事故等；

（四）擅自更改臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用方案； 

（五）不及時報送項(xiàng)目進(jìn)展及結(jié)果； 

（六）對隨訪中發(fā)現(xiàn)的問題未及時組織評估、鑒定，并給予相應(yīng)的醫(yī)學(xué)處理； 

（七）體細(xì)胞制備不符合《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》要求；

（八）其他違反本辦法規(guī)定的行為。

第二十九條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理工作中發(fā)生下列行為之一的，國家衛(wèi)生健康委將責(zé)令其停止體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，予以通報批評，并按照有關(guān)法律法規(guī)的規(guī)定進(jìn)行處理。

（一）未完成備案擅自開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用；

（二）整改不合格； 

（三）違反臨床研究規(guī)范和倫理原則； 

（四）損害供者或受者權(quán)益； 

（五）非法進(jìn)行體細(xì)胞治療的廣告宣傳等商業(yè)運(yùn)作；

（六）其他嚴(yán)重違反本辦法規(guī)定的行為。

第五章  附  則

第三十條 醫(yī)療機(jī)構(gòu)擬將產(chǎn)品申請藥品注冊的，參照國家藥品監(jiān)督管理部門發(fā)布的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》進(jìn)行自評，對符合藥品注冊有關(guān)技術(shù)要求、藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范以及臨床試驗(yàn)質(zhì)量規(guī)范等相關(guān)規(guī)定的，可按藥品管理的有關(guān)程序申請臨床試驗(yàn)，已獲得的研究數(shù)據(jù)可以提交用于藥品評價。

第三十一條 有專門管理辦法的體細(xì)胞治療按照現(xiàn)行規(guī)定執(zhí)行。

第三十二條 本辦法由國家衛(wèi)生健康委負(fù)責(zé)解釋，自發(fā)布之日起實(shí)施。

附件

1.體細(xì)胞治療醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料

2.體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目備案材料

3.體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案材料

附件1-1

體細(xì)胞治療醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料

(一式兩份)

一、體細(xì)胞治療臨床研究機(jī)構(gòu)備案申請表及備案信息采集表。

二、醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證書復(fù)印件。

三、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案證明復(fù)印件。

四、醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞臨床研究組織管理體系（框架圖）和各部門職責(zé)。

五、醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞臨床研究管理主要責(zé)任人、質(zhì)量受權(quán)人資質(zhì)，以及相關(guān)人員接受培訓(xùn)情況。

六、醫(yī)療機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會組成及其工作制度和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范。

七、體細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程和設(shè)施設(shè)備、人員條件。

八、體細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理及風(fēng)險控制程序和相關(guān)文件（含質(zhì)量管理手冊、臨床研究工作程序、標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范和試驗(yàn)記錄等）。

九、體細(xì)胞質(zhì)量評價標(biāo)準(zhǔn)和檢測設(shè)備設(shè)施情況。

十、防范體細(xì)胞臨床研究風(fēng)險的管理機(jī)制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施。

十一、其他相關(guān)資料。

附件1-2

體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目備案材料

(一式兩份)

一、體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目備案申請表及備案信息采集表。

二、項(xiàng)目立項(xiàng)申報材料誠信承諾書。

三、項(xiàng)目倫理審查申請表及倫理審查批件。

四、臨床研究經(jīng)費(fèi)情況。

五、研究人員的名單和簡歷，體細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理手冊。

六、供者篩選標(biāo)準(zhǔn)和供者知情同意書樣稿。

七、體細(xì)胞制備過程中主要原輔料標(biāo)準(zhǔn)。

八、體細(xì)胞制備的工藝，質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)和制定依據(jù)，以及工藝穩(wěn)定性數(shù)據(jù)等。

九、體細(xì)胞制備的完整記錄和體細(xì)胞制備質(zhì)量檢驗(yàn)報告。

十、體細(xì)胞制備的標(biāo)簽、儲存、運(yùn)輸和使用追溯方案。

十一、不合格和剩余的制備體細(xì)胞的處理措施。

十二、前期研究報告，包括體細(xì)胞治療的臨床前或臨床安全性和有效性評價。

十三、臨床研究方案，應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容:

1.研究題目；

2.研究目的；

3.立題依據(jù)；

4.預(yù)期效果；

5.研究設(shè)計(jì)（應(yīng)當(dāng)遵循隨機(jī)、對照、前瞻的設(shè)計(jì)原則，包括受試者納入、排除標(biāo)準(zhǔn)和分配入組方法，以及所需的病例數(shù)等）；

6.所制備體細(xì)胞的使用方式、劑量、時間及療程，如需通過特殊手術(shù)導(dǎo)入治療制劑，應(yīng)當(dāng)提供詳細(xì)操作過程；

7.中止和終止臨床研究的標(biāo)準(zhǔn)；

8.療效評定標(biāo)準(zhǔn)；

9.不良事件的記錄要求和嚴(yán)重不良事件的報告方法、處理措施；

10.病例報告表樣稿；

11.研究結(jié)果的統(tǒng)計(jì)分析；

12.隨訪的計(jì)劃及實(shí)施辦法。

十四、臨床研究風(fēng)險預(yù)判和處理措施，包括風(fēng)險評估報告、控制方案及實(shí)施細(xì)則等。

十五、臨床研究進(jìn)度計(jì)劃。

十六、資料記錄與保存措施。

十七、受試者知情同意書樣稿。

十八、研究者手冊。

十九、相關(guān)知識產(chǎn)權(quán)證明文件。

二十、其他相關(guān)材料。

附件1-3

體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案材料

(一式兩份)

一、體細(xì)胞治療項(xiàng)目轉(zhuǎn)化應(yīng)用備案申請書。

二、倫理審查申請表及醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理審查批件。

三、醫(yī)療機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會審查意見。

四、項(xiàng)目臨床研究報告和質(zhì)控報告。

五、體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用方案。

六、體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用評估方案。

七、知情同意書樣稿。

八、臨床研究風(fēng)險預(yù)判和處理措施，包括風(fēng)險評估報告、控制方案及實(shí)施細(xì)則等。

九、不良事件的記錄要求和嚴(yán)重不良事件的報告方法、處理措施。

十、體細(xì)胞制備的標(biāo)簽、儲存、運(yùn)輸和使用追溯方案。

十一、不合格和剩余體細(xì)胞制備的處理措施。

十二、其他相關(guān)材料。